Các nghiên cứu trước đây đã phát hiện rằng, khi cố gắng xâm nhập vào các tế bào máu trắng của một người, HIV sẽ gắn vào CCR5 từ đó làm suy yếu hệ thống miễn dịch. Tuy nhiên, quá trình lây nhiễm này lại tiến triển chậm trong một số bệnh nhân châu Âu.

Nguyên nhân được đưa ra là có liên quan tới đột biến gen CCR5 và c‌ơ th‌ể người, từ đó nảy sinh một gen mới với tên gọi CCR5Δ32. Những bệnh nhân HIV có gen đột biến này sẽ có một sức đề kháng tự nhiên. Sau khi có phát hiện này, các nhà khoa học cho rằng có thể cấy ghép tế bào gen đột biến này vào các bệnh nhân AIDS, để tăng cường khả năng chữa AIDS.

Một ví dụ nổi tiếng về một bệnh nhân AIDS đầu tiên trên thế giới tính tới thời điểm hiện tại đã chữa khỏi căn bệnh AIDS là Timothy Ray Brown. Đó là một người Mỹ, 48 tuổi, anh được phát hiện nhiễm HIV vào năm 1995, sau đó lại được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu nguyên bào tuỷ cấp vào năm 2006.

Nhưng sau khi thực hiện ca cấy ghép tế bào gốc tủy xương, c‌ơ th‌ể của anh đã hồi phục một cách thần kỳ, không hề phát hiện ra gốc tích của virus AIDS trong c‌ơ th‌ể anh. Tuy nhiên, những người may mắn như anh Timothy Ray Brown là rất hiếm. Những người có gen đột biến này chỉ chiếm 1% tổng người châu Âu. Ngoài các chi phí y tế và rủi ro cấu ghép lớn, thì muốn tìm một tủy phù hợp có khả năng miễn dịch với HIV có xác suất rất thấp.

Mục tiêu nghiên cứu mới là trong trường hợp không có gen CCR5Δ32 của những người hiến tặng, chúng ta vẫn có thể thực hiện được việc chữa khỏi bệnh HIV. Một chuyên gia di truyền học và nhóm các nhà khoa học thuộc Đại học California đã sử dụng công nghệ biến đổi gen CRISPR-Cas9 thế hệ thứ ba, cấy ghép đoạn gen CRISPR-Cas9 vào các tế bào iPS, sau đó phát triển nó thành các tế bào máu trắng.

So với công nghệ biến đổi gen truyền thống, công nghệ mới này có hiệu quả cao hơn, vị trí cấy ghép cũng chính xác hơn. Hiện tại, nhóm các nhà khoa học trên đã chứng minh được rằng, hệ thống CRISPR-Cas9 có thể thực hiện hiệu quả công việc biến đổi gen. Kết quả xác nhận rằng, những tế bào bạch cầu được phát triển có chứa đoạn gen CCR5Δ32 thực sự có thể miễn dịch với virus HIV.

Hiện nay, công nghệ này còn trong giai đoạn thử nghiệm. Vẫn còn rất nhiều việc để làm nhưng có thể khẳng định rằng công nghệ mà nhóm các nhà khoa học thuộc Đại học California có thể sẽ mang lại tia hy vọng mới cho các bệnh nhân để điều trị AIDS.