Đối với ung thư não, một trong những dạng phổ biến nhất chính là glioblastomas - kiểu ung thư bắt nguồn từ các tế bào đóng vai trò hỗ trợ trong não. Trung bình, một người sau khi được chẩn đoán mắc glioblastomas sẽ không thể sống sót trong vòng 15 tháng và hiện cũng có rất ít lựa chọn trong việc điều trị dạng ung thư này. Nhưng mọi chuyện có thể sẽ thay đổi khi giáo sư Gianpietro Dotti đến từ Đại học Bắc Carolina và các cộng sự vừa thu được kết quả đầy hứa hẹn trong việc điều trị ung thư ở chuột nhờ một kỹ thuật đặc biệt.
Sử dụng giải pháp CAR-T, các nhà khoa học bắt đầu việc chữa trị bằng cách trích xuất các tế bào T - một loại tế bào miễn dịch của c‌ơ th‌ể từ người bị ung thư và dùng kỹ thuật chỉnh sửa gen giúp chúng có thể nhận diện và tấn công tế bào bệnh. Được thử nghiệm lần đầu tiên vào năm 2013, phương pháp này tỏ ra hiệu quả khi có thể khiến cho tế bào ung thư máu của các bệnh nhân biến mất chỉ trong vòng 8 ngày.
Tuy cách tiếp cận này hiện vẫn chưa phổ biến và quá khó để áp dụng ở những khối u rắn, nhóm của Dotti đã có thể làm chủ nó đối với việc điều trị glioblastomas ở chuột. Trên khoảng 2/3 bề mặt của khối u glioblastomas, các chuyên gia tìm thấy một phân tử khác thường vốn không có ở các tế bào khỏe mạnh. Chính vì vậy, họ đã tinh chỉnh tế bào CAR-T cho phép chúng nhắm đến đặc điểm này, sau đó đưa vào c‌ơ th‌ể của 10 con chuột đã được cấy khối u glioblastomas từ người trước đó.
Kết quả thu được cho thấy khối u đã biến mất ở 6 cá thể chuột thử nghiệm. Ở 4 con chuột còn lại cũng như một nhóm 10 chuột khác không được tiêm tế bào T chỉnh sửa, khối u vẫn phát triển. Dotti cho biết ông kỳ vọng kỹ thuật này có thể được thử nghiệm lâm sàng trên c‌ơ th‌ể người vào năm tới với khoảng 19 bệnh nhân tham gia. Nếu thu được kết quả tương tự, đó sẽ là bước tiến lớn trong việc điêu trị glioblastomas nói riêng và ung thư nói chung.